百時美施貴寶今日宣布，全球首個紅細胞成熟劑利布洛澤(注射用羅特西普)獲國家藥監(jiān)局批準，用于治療極低危、低危和中危骨髓增生異常綜合征引起的貧血且需要定期輸注紅細胞的成人患者。

　　這是繼β-地中海貧血后，利布洛澤在中國獲批的第二個適應癥。

　　此次獲批基于關鍵性III期COMMANDS研究、MEDALIST研究和MDS-004研究的結果。研究數(shù)據(jù)顯示，無論患者是否接受過紅細胞生成刺激劑(ESA)治療，無論是否伴有環(huán)狀鐵粒幼紅細胞，利布洛澤在擺脫紅細胞輸注(RBC-TI)，提高平均血紅蛋白(Hb)水平上均優(yōu)于ESA。

　　華中科技大學血液病學研究所所長、中華醫(yī)學會血液學分會主任委員胡豫教授表示，作為全球首個紅細胞成熟劑，羅特西普在MDS治療領域實現(xiàn)了機制上的創(chuàng)新突破。“多項國際臨床研究證實，羅特西普在降低患者輸血依賴、改善貧血、提高生活質量方面可為患者帶來顯著獲益，這無疑將對MDS整體治療格局產生深遠的影響，有望重新定義需要定期輸血的較低危MDS患者貧血治療。”

　　骨髓增生異常綜合征(MDS)是一種起源于造血干細胞的克隆性疾病，主要表現(xiàn)為無效造血、難治性血細胞減少和高風險向急性髓系白血病(AML)轉化。根據(jù)國際預后評分系統(tǒng)(IPSS-R)，約77%的MDS患者在診斷時被歸類為較低危MDS(LR-MDS)，其中85%的患者在診斷時就已經(jīng)存在貧血，并依賴紅細胞輸注治療。貧血會導致乏力、頭暈、心悸等癥狀，嚴重影響患者的生活質量，而長期慢性貧血會導致死亡風險顯著增加。

　　中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院副所院長、MDS-004研究中國主要研究者肖志堅教授表示，受限于血源緊張，需要定期輸血的MDS患者在治療中面臨很大的挑戰(zhàn)。長期以來，較低危MDS患者的治療以紅細胞生成刺激劑(ESA)為主，然而其治療應答率和療效持續(xù)時間獲益有限，臨床亟需創(chuàng)新療法來改善治療現(xiàn)狀。

　　研究發(fā)現(xiàn)，骨髓增生異常綜合征患者通常伴隨Smad2/3信號通路的過度激活，其可抑制紅系成熟，導致無效紅細胞生成。利布洛澤是全球首個針對晚期紅細胞成熟障礙的創(chuàng)新藥物，通過與調控紅細胞成熟的關鍵因子——TGF-β超家族配體選擇性結合，降低異常增強的Smad 2/3信號通路的活性，進而促進紅細胞成熟，改善無效造血。

　　“羅特西普在COMMANDS研究中展現(xiàn)出了積極的療效和安全性數(shù)據(jù)。”肖志堅教授指出，與ESA相比，不僅脫離輸血患者的比例更高、患者累計應答時間更長，同時隨著治療時間的延長，不良事件的發(fā)生率也逐漸降低，證實了羅特西普可以為既往未接受過ESA治療的LR-MDS患者提供更有效、更持久且安全性更好的治療選擇，有望讓更多患者擺脫輸血，提高生活質量。同時為緩解血源緊張帶來積極的社會意義。

　　目前，羅特西普已被納入《中國臨床腫瘤學會(CSCO)惡性血液病診療指南(2025版)》及美國國立綜合癌癥網(wǎng)絡(NCCN)《骨髓增生異常綜合征臨床實踐指南(2025.V2版)》，作為RS+(無論血清EPO水平)以及RS-(血清EPO濃度≤500IU/L)較低危MDS患者的一線推薦治療。

　　“利布洛澤是百時美施貴寶啟動‘中國2030戰(zhàn)略’以來，在血液學領域獲批的第一個創(chuàng)新藥物，隨著MDS適應癥的獲批，以及阿扎胞苷商業(yè)化權益的回歸，我們將進一步夯實公司在這一嚴重疾病領域的產品管線，有望為不同類型的MDS患者提供新的治療選擇。”百時美施貴寶副總裁、中國及亞洲區(qū)域市場總經(jīng)理、中國區(qū)總裁陳思淵表示，未來將與各界一起攜手，著力提升患者可及，并借助全球資源優(yōu)勢，助力臨床構建規(guī)范化診療體系，共同推動MDS診療在中國的規(guī)范化發(fā)展。同時，將繼續(xù)發(fā)力血液學領域并深耕難治性疾病，將更多創(chuàng)新產品和適應癥引入中國，惠及更多患者。